Điều 10. - Các giai đoạn đánh giá hiệu quả lâm sàng (bước 3):
Được tiến hành sau khi đã xác minh quy cách chất lượng thuốc và xác định được độc tính, tác dụng dược lý của thuốc.
1. Giai đoạn 1: Quan sát sơ bộ hiệu lực của thuốc để làm cơ sở cho các giai đoạn đánh giá tiếp.
- Có phác đồ điều trị phù hợp.
- Tiến hành trên một số ít (10-30) người khoẻ mạnh (20-30 tuổi), các chức năng gan, tim, thận bình thường, không có tiền sử dị ứng với thức ăn, thuốc (cũng có thể tiến hành trên một số bệnh nhân tình nguyện).
- Xác định liều dùng, đường dùng thuốc.
- Quan sát ghi chép theo đề cương.
- Phân tích, đánh giá.
- Báo cáo kết quả.
2. Giai đoạn 2: Xác định hiệu lực và khẳng định thêm tính an toàn của thuốc đưa đánh giá.
- Có phác đồ điều trị thích hợp.
- Tiến hành trên một số bệnh nhân hạn chế (30-50) và chia làm 2 nhóm: nhóm thuốc đánh giá và nhóm đối chứng (cũng có thể chỉ có nhóm bệnh nhân dùng thuốc cần đánh giá). Các bệnh nhân này phải được theo dõi nội trú.
- Phân nhóm: Nếu là 2 nhóm thì dùng phương pháp so sánh đối tượng bệnh nhân phải giống nhau cả về số lượng, giới tính, thời gian mắc bệnh: thuốc dùng để so sánh phải là loại thuốc đã xác định hiệu quả hoặc dùng placêbo (thuốc vờ). Nếu chỉ có một nhóm dùng thuốc đưa đánh giá thì dùng phương pháp tự đối chiếu.
- Liều lượng thuốc hàng ngày và thời gian điều trị phải xác định rõ và tuân thủ đúng phác đồ.
- Theo dõi ghi chép đúng, không sai, không sót các biến đổi lâm sàng; kiểm tra cận lâm sàng, tác dụng xấu hoặc tác dụng phụ của thuốc trên người nếu có.
- Đánh giá tác dụng điều trị theo 4 mức:
+ Khỏi hẳn.
+ Có tiến bộ rõ.
+ Có tiến bộ.
+ Không có tiến bộ.
- Xử lý số liệu bằng xác suất thống kê.
- Báo cáo kết quả.
3. Giai đoạn 3: Triển khai đánh giá lâm sàng trên phạm vi rộng lớn hơn để xác định kết quả của giai đoạn 2.
- Đề cương đánh giá như ở giai đoạn 2.
- Số lượng bệnh nhân khoảng 100-150: phương pháp đánh giá là phương pháp mù kép.
- Cách tiến hành giống như giai đoạn 2: thực hiện ở 3 trung tâm có điều kiện trang bị kỹ thuật và cán bộ có năng lực.
- Theo dõi ghi chép, đánh giá tác dụng điều trị và báo cáo kết quả như giai đoạn 2.
4. Giai đoạn 4: Khi thuốc đã được sản xuất và sử dụng rộng rãi, nếu cần phải phát hiện những trường hợp độc hại mà các giai đoạn nêu trên không phát hiện được thì tiến hành tiếp giai đoạn 4. Số lượng bệnh nhân khoảng 200 bệnh nhân trở lên và được thực hiện ở nhiều trung tâm của nhiều vùng trong cả nước. Cách tiến hành như giai đoạn 2 và 3.
5. Giai đoạn 5: Khi phát hiện thấy thuốc đang dùng có tác dụng cho một chỉ định mới, phải tiến hành đánh giá hiệu quả bằng giai đoạn 5 để khẳng định chỉ định mới của thuốc. Cách tiến hành như giai đoạn 2 và 3. Số lượng bệnh nhân khoảng 100 bệnh nhân trở lên.